Μια αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας έχει ξεκινήσει κλινικές δοκιμές στην Κολομβία για να δοκιμάσει μια νέα θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να αντιστρέψει τη διαδικασία γήρανσης, και με τη σειρά της, να θεραπεύσει ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία, σύμφωνα με ειδησεογραφικές εκθέσεις.
Αλλά για να γλιτώσετε από αυτή τη φήμη της νεολαίας, οι συμμετέχοντες στη δοκιμή πρέπει πρώτα να περάσουν πάνω από 1 εκατομμύριο δολάρια - μια αμοιβή που φαίνεται ακόμα πιο αστρονομική όταν θεωρείτε ότι οι περισσότερες κλινικές δοκιμές είναι είτε δωρεάν είτε παρέχουν στους συμμετέχοντες οικονομική αποζημίωση, έκθεση OneZero, μια μεσαία έκδοση για την τεχνολογία και την επιστήμη.
Η ακριβή δοκιμή διεξάγεται από τη Libella Gene Therapeutics, μια εταιρεία που εδρεύει στο Κάνσας, η ιστοσελίδα της οποίας διακηρύσσει ότι "το μέλλον είναι εδώ". Η εταιρεία ανήγγειλε την πρόθεσή της να δοκιμάσει τα αντιγηραντικά της φάρμακα στην Cartagena της Κολομβίας το 2018 και άρχισε την πρόσληψη για τις δοκιμές τον Οκτώβριο του τρέχοντος έτους. Χρησιμοποιώντας μια μονογονιδιακή θεραπεία, η Libella στοχεύει να «προλάβει, να καθυστερήσει ή και να αναστρέψει» τις γενικές επιδράσεις της γήρανσης, καθώς και να θεραπεύσει ασθένειες που εμφανίζονται στην τρίτη ηλικία, όπως το Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με την ClinicalTrials.gov.
Στην πραγματικότητα, στο δελτίο τύπου της, η εταιρεία καυχιόταν, χωρίς στοιχεία, ότι η γονιδιακή της θεραπεία "μπορεί να είναι η πρώτη θεραπεία στον κόσμο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ". Η τολμηρή αξίωση εγείρει μια προφανή ερώτηση: Θα λειτουργήσει η θεραπεία πραγματικά;
Σύντομη απάντηση: Κανείς δεν ξέρει πραγματικά, αλλά το γεγονός ότι η Libella έστειλε τη λειτουργία της πέραν της αμερικανικής υπηρεσίας τροφίμων και φαρμάκων (FDA) δεν εμπνέει εμπιστοσύνη, ανέφεραν εμπειρογνώμονες στο OneZero.
Μια θεραπεία για τη γήρανση;
Σε αντίθεση με τις αντιγηραντικές κρέμες προσώπου που μαλακώνουν τα επιφανειακά σημάδια της γήρανσης, η θεραπεία με το Libella στοχεύει στην ανατροπή της γήρανσης από το έδαφος, έτσι ώστε να μιλάμε, ξεκινώντας από το επίπεδο των γονιδίων μας. Συγκεκριμένα, η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται να επιμηκύνει τα τελομερή των ασθενών - δομές που καλύπτουν τα άκρα των χρωμοσωμάτων και εμποδίζουν το γενετικό υλικό από το να ξεφλουδίσει. Τα τελομερή αναπτύσσονται πιο σύντομα κάθε φορά που μια κυψέλη διαιρείται και όταν οι δομές φτάσουν σε ένα κρίσιμο μήκος, τα κύτταρα είτε σταματούν να διαιρούνται είτε να χαθούν, σύμφωνα με την Stanford Medicine.
Η θεωρία πηγαίνει, εάν ξαναχτίσουμε τα βραχύτερα τελομερή του σώματος, η διαδικασία γήρανσης μπορεί να πεταχτεί αντίστροφα. Αυτή δεν είναι μια νέα ιδέα. Αρκετές μελέτες σε ποντίκια δείχνουν ότι η χρήση γονιδιακής θεραπείας για την επιμήκυνση των τελομερών μπορεί να αντιστρέψει ορισμένα σημάδια γήρανσης στα ζώα. Μια μελέτη του 2015 από το Στάνφορντ προκάλεσε παρόμοια αποτελέσματα σε μεμονωμένα ανθρώπινα κύτταρα. η θεραπευτική επέκταση των τελομερών των κυττάρων, με το φιδάκι με ένα στενό ξάδελο του DNA, που ονομάζεται RNA, το οποίο βοηθά τα κύτταρα να χτίσουν τις πρωτεΐνες.
Η θεραπεία με το Libella στοχεύει να βοηθήσει τα κύτταρα να αποκαταστήσουν τα τελομερή ενεργοποιώντας ένα γονίδιο στο DNA τους, το οποίο κανονικά θα πρέπει να αλλάξει "εκτός". Το γονίδιο, που ονομάζεται TERT, περιέχει οδηγίες για την κατασκευή μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται «τελομεράση», ένα ένζυμο που προσθέτει μόρια στο τέλος των τελομερών και εμποδίζει τις δομές να λιώσουν κατά τη διάρκεια της αναπαραγωγής των κυττάρων, σύμφωνα με μια αναφορά του 2010 στο περιοδικό Biochemistry.
Ο επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της βιβλιοθήκης, ο μοριακός βιολόγος William Andrews, βοήθησε αρχικά στην ταυτοποίηση του ανθρώπινου ενζύμου τελομεράσης στη βιοτεχνολογική εταιρεία Geron. Αργότερα, χορήγησε άδεια γονιδιακής θεραπείας με βάση το εύρημα της Libella, σύμφωνα με το OneZero. "Δεν μπορώ να πω τη μόνη αιτία της γήρανσης, αλλά παίζει ρόλο στους ανθρώπους", δήλωσε ο Andrews στη δημοσίευση.
Οι θεραπείες του Andrews θα τεθούν σύντομα στη δοκιμασία στην Κολομβία, όπου ένας 79χρονος θα λάβει τη θεραπεία κατά της γήρανσης τον επόμενο μήνα, σύμφωνα με το OneZero. Η δοκιμή κατά της γήρανσης θα περιλαμβάνει τέσσερις περισσότερους συμμετέχοντες ηλικίας άνω των 45 ετών και θα επικεντρωθεί στην επαλήθευση ότι η θεραπεία είναι "ασφαλής και ανεκτή", πράγμα που σημαίνει ότι δεν βλάπτει τους ασθενείς ή προκαλεί απαράδεκτες παρενέργειες.
Δύο ακόμη δοκιμές θα κάνουν χρήση της ίδιας θεραπείας, αλλά αποσκοπούν στην «πρόληψη, καθυστέρηση ή και αναστροφή της ανάπτυξης» της νόσου του Alzheimer και της ισχαιμίας του κρίσιμου άκρου, μια κατάσταση που σχετίζεται με την ηλικία, στην οποία οι αρτηρίες ενός ατόμου παρεμποδίζονται σοβαρά. Οι συμμετέχοντες σε αυτές τις δοκιμές πρέπει να έχουν ήδη διαγνωστεί με τις διαταραχές.
Μετά τη θεραπεία, οι συμμετέχοντες και στις τρεις δοκιμές θα παραμείνουν στην κλινική για 10 ημέρες για περαιτέρω παρακολούθηση και στη συνέχεια θα επιστρέψουν σε τακτά χρονικά διαστήματα για εξετάσεις κατά το επόμενο έτος.
Οι ειδικοί ανησυχούν
Η γονιδιακή θεραπεία του Libella περιλαμβάνει μια εφάπαξ ένεση που χορηγείται μέσω IV. η θεραπεία του Alzheimer χρησιμοποιεί τον ίδιο τύπο, αλλά οι γιατροί ενίουν το προϊόν στο νωτιαίο υγρό του ασθενούς. Μέσα στο προϊόν, ένας τροποποιημένος ιός μεταφέρει το γονίδιο TERT σε κύτταρα και εγχέει το γενετικό υλικό στο DNA του. Οι τροποποιημένοι ιοί δεν μπορούν να μεταδώσουν ασθένειες στους ανθρώπους, αλλά σε αρκετά υψηλές δόσεις, τα μικρόβια θα μπορούσαν να προκαλέσουν επιβλαβή ανοσοαπόκριση στον ασθενή, σύμφωνα με μελέτη των ζώων του 2018. Οι εκπρόσωποι της Libella αρνήθηκαν να δηλώσουν πόσο υψηλή δόση θα λάβουν οι συμμετέχοντες στις κλινικές δοκιμές τους.
"Το μόνο που μπορώ να πω είναι ότι είναι πολλά", δήλωσε ο Andrews στο OneZero.
Πιθανές παρενέργειες, το γεγονός ότι η θεραπεία με το Libella θα χορηγηθεί πέρα από την αρμοδιότητα του FDA λέει, σύμφωνα με έναν εμπειρογνώμονα. Ο Leigh Turner, βιοθεραπευτής στο Πανεπιστήμιο της Μινεσότα, δήλωσε στο OneZero ότι «παρόλο που η εταιρεία έχει έδρα στις Ηνωμένες Πολιτείες, κατάφερε να βρει έναν τρόπο να αποφύγει τον ομοσπονδιακό νόμο των ΗΠΑ πηγαίνοντας σε μια δικαιοδοσία όπου είναι ευκολότερο να ασχοληθεί αυτή τη δραστηριότητα. "
Η εισφορά $ 1 εκατομμυρίου εισόδου είναι επίσης ανησυχητική, δήλωσε ο Turner, δεδομένου ότι οι περισσότερες κλινικές δοκιμές δεν χρεώνουν τους ασθενείς τίποτα να εισέλθουν. Ο Andrews είπε στο OneZero ότι το τέλος είναι δικαιολογημένο επειδή κοστίζει εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια στην εταιρεία για να παράγει αρκετό προϊόν για να θεραπεύσει μόνο ένα άτομο.
Η εμφάνιση των δοκιμών στο ClinicalTrials.gov, ένα επίσημο μητρώο που διατηρείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, δεν ενισχύει την αξιοπιστία τους, πρόσθεσε. Η αυτοματοποιημένη βάση δεδομένων μπορεί εύκολα να χειριστεί και "μπορεί βασικά να χρησιμοποιηθεί ως πλατφόρμα μάρκετινγκ", είπε.
Συμμετέχουν επίσης και άλλοι ενδιαφερόμενοι φορείς στον τομέα της επιμήκυνσης των τελομερών. Ο Michael Fossel, ιδρυτής και πρόεδρος της Telocyte για την έναρξη της βιοτεχνολογίας, δήλωσε στο OneZero ότι η θεραπεία της ίδιας της εταιρείας του είναι παρόμοια με τη θεραπεία με το Libella - η διαφορά είναι ότι η Telocyte ζητά έγκριση μέσω του FDA. "Φοβόμαστε ότι κάτι θα πάει στραβά, είτε πρόκειται για άποψη ασφάλειας είτε για αποτελεσματικότητα", είπε.
Αλλά ακόμη και σε ένα βέλτιστο σενάριο, όπου κανένας ασθενής δεν έρχεται να βλάψει, η θεραπεία με Libella μπορεί να μην προσφέρει ακόμη αξιοσημείωτα οφέλη για την υγεία. Ορισμένες έρευνες υποδηλώνουν ότι δεν υπάρχει κανένας σύνδεσμος μεταξύ του μήκους των τελομερών και της γήρανσης.
Για παράδειγμα, μια μελέτη που δημοσιεύθηκε αυτό το έτος εξέτασε περισσότερους από 261.000 ανθρώπους μεταξύ 60 και 70 ετών και δεν διαπίστωσε συσχέτιση μεταξύ των επιπέδων τελομερούς των συμμετεχόντων και των σχετικών με την ηλικία τους αποτελεσμάτων υγείας, συμπεριλαμβανομένης της συνολικής γνωστικής τους λειτουργίας, της μυϊκής ακεραιότητας και της ηλικίας των γονέων τους . Τα μακρά τελομερή συνδέθηκαν με μειωμένο κίνδυνο στεφανιαίας νόσου σε σύγκριση με τα σύντομα τελομερή, αλλά το μεγαλύτερο μήκος των τελομερών συνδέθηκε επίσης με αυξημένο κίνδυνο καρκίνου.
"Η επιμήκυνση των τελομερών μπορεί να προσφέρει λίγη αύξηση στην κατάσταση υγείας της μετέπειτα ζωής" και να οδηγήσει σε αυξημένο κίνδυνο καρκίνου, ανέφεραν οι συγγραφείς.
Παραμένει να δούμε αν η Libella έχει αξιοποιήσει πραγματικά τη βρύση της νεολαίας, αλλά δεδομένης της αμφίβολης φύσης των κλινικών δοκιμών τους, οι πιθανοί συμμετέχοντες μπορεί να θέλουν να επιδείξουν προσοχή πριν εγκατασταθούν στην Κολομβία και να εξαπλωθούν 1 εκατομμύριο δολάρια για την ευκαιρία να ζήσουν περισσότερο.
