Η πρώτη μελέτη για τη δοκιμή της τεχνολογίας επεξεργασίας γονιδίων CRISPR στο εσωτερικό του ανθρώπινου σώματος πρόκειται να ξεκινήσει στις Ηνωμένες Πολιτείες, σύμφωνα με ειδήσεις.
Η μελέτη σκοπεύει να χρησιμοποιήσει το CRISPR για τη θεραπεία μιας κληρονομικής διαταραχής των ματιών που προκαλεί τύφλωση, σύμφωνα με το Associated Press.
Τα άτομα με αυτή την πάθηση έχουν μια μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που επηρεάζει τη λειτουργία του αμφιβληστροειδούς, τα ευαίσθητα στο φως κύτταρα στο πίσω μέρος του ματιού που είναι απαραίτητα για την κανονική όραση. Η κατάσταση είναι μια μορφή συγγενούς αμαρώρωσης Leber, μιας από τις πιο κοινές αιτίες παιδικής τύφλωσης που επηρεάζει περίπου 2 έως 3 νεογνά από κάθε 100.000, σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας.
Η θεραπεία θα διορθώσει τη μετάλλαξη χρησιμοποιώντας το CRISPR, ένα εργαλείο που επιτρέπει στους ερευνητές να επεξεργάζονται με ακρίβεια το DNA σε ένα συγκεκριμένο σημείο, ανέφερε το AP.
Οι ερευνητές θα χρησιμοποιήσουν μια ένεση για να παραδώσουν τη θεραπεία απευθείας στα φωτοευαίσθητα κύτταρα, σύμφωνα με μια δήλωση της Editas Medicine, της εταιρείας που διεξάγει τη μελέτη μαζί με την Allergan.
Στη δοκιμή θα εγγραφούν συνολικά 18 ασθενείς, τόσο παιδιά (ηλικίας 3 ετών και άνω) όσο και ενήλικες.
Η νέα μελέτη είναι διαφορετική από την αμφιλεγόμενη έρευνα ενός κινέζου επιστήμονα που χρησιμοποίησε το CRISPR για να επεξεργαστεί τα γονιδιώματα των δίδυμων μωρών πέρυσι. Σε αυτή την περίπτωση, ο Κινέζος επιστήμονας εξέδωσε το DNA των εμβρύων και αυτές οι γονιδιακές αλλοιώσεις θα μπορούσαν να μεταφερθούν στην επόμενη γενιά. Στη νέα μελέτη, οι επεξεργασίες DNA που έγιναν στα παιδιά και τους ενήλικες δεν μπορούν να μεταφερθούν στους απογόνους τους, ανέφερε το AP.
